Разработан новый препарат для лечения опасного заболевания печени

Учёные Медицинской школы Йон Лоо Лин Национального университета Сингапура разработали новую РНК-терапию, которая может предложить совершенно иной подход к лечению жировой болезни печени. Это заболевание поражает до четверти населения Земли и в тяжёлых случаях может привести к циррозу и раку печени. Работа опубликована в журнале Science Advances.

На сегодняшний день существует лишь два одобренных препарата от этого заболевания, и они эффективны только для 30% пациентов. Команда под руководством доцента Ван Цзюн-Вэя разработала «нано-лекарство», основанное на липидных наночастицах, которое доставляет в клетки печени генетический материал siRNA. Он блокирует ген SPTLC2, ответственный за образование церамидов — жиров, вызывающих накопление липидов, воспаление и фиброз тканей печени.

Проведённые испытания показали, что снижение уровня церамидов в печени и крови приводит к уменьшению жировых отложений, воспаления и рубцевания тканей, а также замедляет прогрессирование болезни. При этом побочных эффектов на другие органы зафиксировано не было.

«Подавление церамидов с помощью направленных наночастиц позволяет воздействовать на самую суть заболевания. Это может стать более точной и безопасной альтернативой существующим системным препаратам», — отметил Ван Цзюн-Вэй.

По словам врачей, включая гастроэнтеролога Марка Мутиа, новая терапия может дополнить текущие методы лечения и дать надежду пациентам, которым не помогают традиционные препараты. Сейчас команда работает над тем, чтобы продлить длительность действия препарата и перейти к стадии клинических испытаний.

Учёные подчёркивают, что липидные наночастицы, ставшие широко известными благодаря вакцинам против COVID-19, теперь открывают возможности и для терапии хронических заболеваний — не только болезней печени, но также диабета, ожирения и сердечно-сосудистых патологий.