Российские учёные нашли способ лечения наследственных заболеваний

Учёные из Университета «Сириус» разработали инновационную технологию, которая потенциально способна совершить революцию в генной терапии наследственных заболеваний. Результаты их работы опубликованы в журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).

Ключевая сложность терапии с использованием аденоассоциированных вирусов (AAV) заключается в том, что они могут переносить гены длиной не более пяти тысяч нуклеотидов. При этом многие наследственные заболевания вызваны мутациями в гораздо более крупных генах. Российские исследователи предложили оригинальное решение: разбивать большие гены на фрагменты и затем «собирать» их обратно внутри клетки с помощью специализированных белков — интеинов.

В качестве модели они использовали зелёный флуоресцентный белок (GFP). Оптимизировав условия работы интеинов, учёные добились восстановления полноценного белка в 80% клеток. Это открывает перспективы создания лекарственных препаратов для лечения наследственных патологий, ранее считавшихся неизлечимыми из-за большого размера поражённых генов.

По словам авторов, предложенная технология продемонстрировала эффективность в клетках печени, а также в клетках сетчатки глаза, что указывает на возможность терапии наследственных заболеваний, приводящих к потере зрения. В перспективе данный подход может быть адаптирован для лечения мышечной дистрофии Дюшенна и других серьёзных генетических заболеваний.