Tehlikeli karaciğer hastalığını tedavi etmek için yeni bir ilaç geliştirildi

Singapur Ulusal Üniversitesi Yong Loo Lin Tıp Fakültesi'nden araştırmacılar, yağlı karaciğer hastalığını tedavi etmek için kökten farklı bir yaklaşım sunabilecek yeni bir RNA tedavisi geliştirdiler. Bu hastalık dünya nüfusunun dörtte birini etkiliyor ve ileri evrelerde siroz ile karaciğer kanserine yol açabiliyor. Çalışma Science Advances dergisinde yayımlandı.

Şu anda bu hastalığa karşı yalnızca iki onaylı ilaç bulunmakta ve bunlar yalnızca %30 oranında etkili. Doçent Dr. Wang Jun-Wei liderliğindeki ekip, lipid nanoparçacıklara dayalı bir “nano-ilaç” geliştirdi. Bu ilaç, siRNA (küçük girişimci RNA) aracılığıyla genetik materyali doğrudan karaciğer hücrelerine taşıyor. Tedavi, seramid üretiminden sorumlu olan SPTLC2 genini bloke ediyor. Seramidler, yağ birikimi, iltihaplanma ve karaciğer dokusunda fibrozise neden olan yağ türleridir.

Yapılan deneylerde karaciğer ve kanda seramid düzeyinin düşürülmesi; yağ birikiminin, iltihaplanmanın ve doku sertleşmesinin azalmasına, hastalığın ilerlemesinin ise yavaşlamasına yol açtı. Diğer organlarda yan etkiye rastlanmadı.

“Nanoparçacıklarla hedefe yönelik seramid baskılanması sayesinde hastalığın kökenine etki edebildik. Bu, sistemik ilaçlara göre daha hassas ve güvenli bir alternatif olabilir,” dedi Wang Jun-Wei.

Gastroenterolog Mark Mutia ve diğer doktorlara göre, bu yeni tedavi mevcut tedavilere destek olabilir ve geleneksel yöntemlere yanıt vermeyen hastalar için umut yaratabilir. Araştırma ekibi şu anda ilacın daha uzun etkili olmasını sağlamak ve klinik denemelere geçmek üzerinde çalışıyor.

Bilim insanları, COVID-19 aşılarıyla tanınan lipid nanoparçacıkların artık sadece enfeksiyonlara karşı değil; karaciğer hastalıkları, diyabet, obezite ve kardiyovasküler hastalıklar gibi kronik hastalıkların tedavisi için de yeni bir yol açtığını vurguluyor.